¿Tiene colangitis biliar principal?
Un estudio clínico evaluará un producto experimental como posible tratamiento adicional para la colangitis biliar principal (CBP).
La finalidad de este estudio de investigación clínica es evaluar los efectos de un producto experimental (setanaxib) como posible tratamiento adicional para la CBP.
En este estudio, se inscribirán unos 318 participantes en todo el mundo. Durante el periodo de tratamiento principal del estudio, los participantes se asignarán al azar a uno de los tres grupos de tratamiento orales para recibir una de las siguientes opciones:
- Setanaxib 1200 mg/día
- Setanaxib 1600 mg/día
- Placebo (una píldora que no contiene ningún principio activo)
Esta parte del estudio es con enmascaramiento doble. Esto significa que ni usted ni el médico del estudio sabrán qué tratamiento está recibiendo. Los estudios usan enmascaramiento para evitar sesgos en los resultados.
Después del periodo de tratamiento principal del estudio, habrá un periodo de tratamiento de fase de extensión. Durante esta fase, todos los participantes recibirán setanaxib a una dosis de 1200 mg/día o 1600 mg/día.
Puede que cumpla los criterios para participar en el estudio TRANSFORM si:
- Tiene 18 años o más.
- Tiene enfermedad hepática y rigidez hepática.
- Ha recibido ácido ursodesoxicólico (UDCA) como tratamiento para la CBP durante los últimos 6 meses (y se ha mantenido con una dosis estable durante 3 meses) o no puede recibir UDCA y recibió la última dosis de UDCA al menos hace 3 meses.
Nota: Si ha recibido ácido obeticólico (OCA), fenofibrato o bezafibrato como tratamiento para la CBP, debe haber recibido estos agentes durante al menos 6 meses a una dosis estable durante los últimos 3 meses.
Su participación en el estudio durará unas 120 semanas, es decir, aproximadamente 2 años y 4 meses. El estudio se divide en los siguientes periodos:
Periodo de selección (4 semanas):
- El médico del estudio le hará algunas pruebas para ver si cumple los criterios para participar en el estudio.
Periodo de tratamiento principal (52 semanas)
- Se le asignará al azar a uno de los tres grupos de tratamiento oral. Ni usted ni el equipo del estudio sabrán qué tratamiento recibirá. Según el grupo de tratamiento al que se le asigne, recibirá:
- Setanaxib 1200 mg/día
- Setanaxib 1600 mg/día
- Placebo (una píldora que no contiene ningún producto experimental)
- Durante este periodo del estudio, deberá realizar hasta 8 visitas al médico del estudio. También deberá realizar 7 contactos telefónicos con el médico del estudio.
- Si completa el periodo de tratamiento principal de 52 semanas, podrá ingresar en el periodo de tratamiento de fase de extensión.
Periodo de tratamiento de fase de extensión (52 semanas)
- En el periodo de tratamiento de fase de extensión, todos los pacientes recibirán setanaxib. Su dosis de setanaxib será de 1200 mg/día o 1600 mg/día.
- Durante el periodo de tratamiento de fase de extensión, recibirá una llamada telefónica del equipo del estudio 2 semanas después de iniciar dicho periodo y deberá realizar visitas de seguimiento al equipo del estudio cada 3 meses.
Periodo de seguimiento (12 semanas)
- Una vez que haya finalizado el periodo de tratamiento principal y el periodo de tratamiento de fase de extensión, o si decide abandonar el estudio, deberá realizar una visita de seguimiento de seguridad 30 días y 12 semanas después de la última dosis del tratamiento.
- Si decide no participar en el periodo de tratamiento de fase de extensión, deberá realizar una visita de finalización del tratamiento y una visita de seguimiento 30 días y 12 semanas después de que termine el periodo de tratamiento principal.
Todos los participantes aptos del estudio recibirán lo siguiente sin coste alguno:
- El producto experimental del estudio (setanaxib) o placebo.
- Las visitas, las evaluaciones y las pruebas relacionadas con el estudio, como los análisis de orina y sangre, un electrocardiograma (ECG), una elastografía de resonancia magnética (ERM) y una elastografía de transición (FibroScan).
- También puede que se le reembolsen algunos gastos razonables, como los gastos de los desplazamientos hasta el centro donde debe acudir para las visitas.
Algunos medicamentos pueden interactuar con el producto experimental y no se permiten durante el estudio. Consulte al médico del estudio antes de tomar medicamentos nuevos.
Antes de poner a disposición del público general un nuevo tratamiento, es necesario llevar a cabo varios estudios con voluntarios sanos y pacientes voluntarios para evaluar la seguridad y eficacia del tratamiento. Estos estudios se denominan ensayos clínicos y están regulados por la Agencia de Alimentos y Medicamentos (FDA) en Estados Unidos y otros organismos reguladores en todo el mundo.
Su participación en el estudio TRANSFORM nos ayudará a entender si el producto experimental activo setanaxib es eficaz para el tratamiento de adultos con colangitis biliar principal. Se llevó a cabo un estudio clínico anterior con setanaxib en pacientes con CBP que incluyó 111 participantes.
La participación en este estudio de investigación clínica es totalmente voluntaria. Su decisión de participar o no en el estudio no tendrá ningún efecto en la atención médica que recibe actualmente o que recibirá más adelante. Asimismo, puede retirarse del estudio en cualquier momento y por cualquier motivo.
Preguntas frecuentes
Adultos de 18 años en adelante a los que les ha diagnosticado colangitis biliar principal (CBP).
El periodo de tratamiento principal de este estudio es con doble enmascaramiento. Esto significa que durante esta parte del estudio ni usted ni el médico del estudio sabrán si está recibiendo el producto experimental o un placebo. Durante el periodo de tratamiento de fase de extensión, todos los participantes recibirán el producto experimental.
Usted deberá decidir si desea participar o no en esta fase. Si no desea participar en el periodo de tratamiento de fase de extensión, finalizará su tratamiento y permanecerá bajo la observación del médico del estudio durante 12 semanas.
Durante un estudio clínico, recibirá el medicamento que se está estudiando. Esto se hará en momentos programados y es posible que ocurra una sola vez o varias veces a lo largo del estudio, en función del medicamento. Si participa, también se le pueden realizar los siguientes procedimientos para controlar su salud: control de las constantes vitales, análisis de sangre, exploraciones físicas y otros tipos de evaluaciones, como un electrocardiograma (ECG), una elastografía de resonancia magnética (ERM) y una elastografía de transición (FibroScan), que se requieren para reunir la información necesaria sobre el medicamento del estudio.
En el estudio TRANSFORM, puede que no reciba el medicamento del estudio, sino un placebo. Tendrá una probabilidad de 2 en 1 de recibir setanaxib o el placebo en este estudio. El personal clínico y el equipo médico siempre vigilarán de cerca a todos los voluntarios del estudio para garantizar su seguridad.
Placebo: Un placebo tiene el mismo aspecto que el producto experimental que se está probando, pero no contiene ningún ingrediente activo. En la investigación controlada con placebo, un grupo recibirá el tratamiento inactivo, mientras que el otro grupo recibirá el tratamiento activo. Esta es la mejor forma de averiguar si el tratamiento que se está probando funciona mejor que no recibir ningún tratamiento.
La participación en cualquier estudio clínico es totalmente voluntaria. Su decisión de participar o no en este estudio clínico no afectará de ningún modo a la atención médica que recibe actualmente o que recibirá más adelante. Si cumple los criterios y decide participar en este estudio, puede abandonarlo en cualquier momento y por cualquier motivo.
Es posible que Genkyotex reembolse a los participantes del estudio los desplazamientos y los gastos relacionados con el estudio. Para obtener más información, hable con un miembro del equipo del estudio durante las visitas del estudio.
Hay muchos motivos para participar en una investigación clínica. Para empezar, permite que los participantes desempeñen un papel más proactivo en su propia salud al recibir un nuevo tratamiento para una enfermedad o afección persistentes. Los participantes también desempeñan un papel importante en la comercialización de medicamentos muy necesarios, lo que beneficia a miles de personas que también padecen esa enfermedad o afección. En muchos casos, esto puede cambiar sus vidas. Además de beneficiar a aquellas personas que padecen la enfermedad, es posible que se pague a los participantes por su tiempo y los gastos de desplazamientos.
Cada ensayo clínico debe someterse a una revisión y a un control continuo por parte de una junta de revisión reguladora para garantizar que los riesgos sean los mínimos posibles y que valgan la pena para la obtención de cualquier posible beneficio para el participante del estudio. Como voluntario, tiene derecho a interrumpir su participación en el estudio y abandonarlo en cualquier momento sin dar ningún motivo, y ello no supondrá sanción alguna ni pérdida de los beneficios a los que usted tenga derecho.
Genkyotex es responsable de la realización de este estudio clínico.
